“我們正處在醫(yī)藥創(chuàng)新的黃金時代，每一天都有新的技術、新的數(shù)據(jù)、新的希望?！?月4日，在2025上海先導產(chǎn)業(yè)大會暨第14屆醫(yī)藥CEO論壇上，國泰海通研究所副所長、科技組長、生物醫(yī)藥首席分析師余文心表示。

　　近年來，醫(yī)藥行業(yè)的創(chuàng)新浪潮從腫瘤免疫向更廣闊的慢性病、自免疾病、基因治療等領域拓展。小核酸、細胞與基因治療（CGT）、自免疾病藥物被普遍認為將是下一代“重磅炸彈”的誕生地。

　　三生國健總經(jīng)理劉彥麗指出，自免疾病是全球第二大疾病領域，但在中國，自免領域仍在起跑階段，未來潛力巨大。

　　“中國300多億元的自免市場中，生物制劑就占到40%～50%，而全球自免市場的80%是大分子藥物。”劉彥麗表示，自免領域的患者滲透率也非常低，我們有一百多種自免疾病，已知的治療方式僅覆蓋30多種，探索空間巨大。

　　她認為，自免領域的治療等級正在從免疫抑制向免疫重置、組織修復升級?！芭c腫瘤不同，自免疾病不僅要考慮療效，更要關注安全性。未來的突破可能來自免疫重置，讓免疫系統(tǒng)重新達到穩(wěn)態(tài)?！?/p>

　　靖因藥業(yè)CEO冀群升對siRNA技術(小核酸技術的一種)充滿信心：“siRNA是最有可能產(chǎn)生百億美元重磅產(chǎn)品的賽道，它顛覆了慢性病的治療方式。資本、技術當下都在助推siRNA技術的發(fā)展，眾人拾柴火焰高，隨著更多的數(shù)據(jù)跑出來，未來一定會取得突破?！?/p>

　　小核酸藥物未來的市場潛力和空間巨大。據(jù)EvaluatePharma和BCG統(tǒng)計分析預測，2025年全球小核酸藥物市場規(guī)模將突破100億美元。

　　“小核酸技術未來一旦突破，將打開更大的市場空間。慢性病不是‘病’，但不管控就會引發(fā)并發(fā)癥，siRNA提供了終身管理的可能。開云網(wǎng)站 開云網(wǎng)址”冀群升說。

　　靖因藥業(yè)與CRISPR Therapeutics的合作模式也引發(fā)關注。冀群升表示:“我們選擇Co-development（合作開發(fā)）模式，是因為我們要做產(chǎn)品，要做中國的Alnylam。不是一錘子買賣，而是長期綁定、共同開發(fā)?！?/p>

　　“我們對各種分子模式和技術領域都有觀察和考量，但最終選擇重點投入CGT，是因為我們認為這是長期最具潛力的領域?！辈v股份董事長居年豐從CDMO（提供藥物研發(fā)生產(chǎn)外包服務組織）企業(yè)角度分享了觀察。

　　他指出，遞送技術仍是CGT領域的核心瓶頸?！盁o論是安全性、靶向性和效率都還需要提升。但產(chǎn)業(yè)正在快速進步，有逐漸走向成熟的趨勢?！?/p>

　　居年豐認為，小核酸是當前增長最快、最確定的賽道，但CGT在腫瘤和遺傳病領域同樣具有巨大潛力?！癈AR-T療法已經(jīng)證明了自己的價值，基因編輯技術也在走向成熟。這個領域需要耐心，但長期價值明確?！?/p>

　　面對中國醫(yī)藥行業(yè)的內卷現(xiàn)象，嘉賓們一致認為，創(chuàng)新不是卷速度，而是卷差異度。

　　“大浪淘沙，優(yōu)勝劣汰。大家都看到機會，但不是每個人都能跑出來。最終要靠分子設計、工藝開發(fā)、臨床方案的全鏈條差異化?！眲愓f。

　　居年豐建議企業(yè)要基于產(chǎn)業(yè)階段和競爭格局做出選擇：“抗體領域格局已定，我們就選擇放棄。CGT國內還沒有絕對龍頭，我們就重點投入，每個企業(yè)都要找到自己的定位?！?/p>