財聯(lián)社4月15日電，日本京都大學等機構(gòu)研究人員在新一期美國《科學進展》雜志上發(fā)表論文說，他們研發(fā)出一種低分子化合物，口服后能修復RNA（核糖核酸）錯誤剪接，從而為治療法布雷病等基因突變引發(fā)的罕見遺傳病提供新思路。研究人員說，這一成果不只是局限于法布雷病，也有可能應用于RNA錯誤剪接所導致的其他遺傳病。這種化合物可以口服并有效地遞送到心臟組織，有望在癥狀出現(xiàn)前預防性治療相關(guān)疾病。

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