經(jīng)過30年的發(fā)展，基因治療在商業(yè)化潛力、臨床安全性和有效性方面均得到了充分驗證。全球首款基于CRISPR/Cas9技術(shù)基因編輯療法Casgevy獲批上市，這一里程碑事件標(biāo)志著基因編輯療法正式步入商業(yè)化時代。2024年，基因編輯與基因治療領(lǐng)域全方位持續(xù)發(fā)力，我們已處于基因治療時代并且正在朝著更好的方向前進(jìn)。

　　回顧2024年，基因療法在多個維度取得突破?；蚓庉嫾夹g(shù)、新型載體遞送系統(tǒng)、AAV衣殼改造等技術(shù)持續(xù)創(chuàng)新，研發(fā)管線和布局?jǐn)?shù)量持續(xù)增長，適應(yīng)癥邊界不斷拓寬等。在政策和資本的雙重驅(qū)動下，基因治療領(lǐng)域繼續(xù)穩(wěn)步向前。

　　值得一提的是，輝瑞的Beqvez為血友病B患者帶來新希望，Sarepta的Elevidys拓寬杜氏肌營養(yǎng)不良治療范圍，Orchard的Lenmeldy首次獲批治療異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良兒童。在國內(nèi)，國內(nèi)首個針對遺傳病的基因療法BBM-H901新藥上市申請獲受理，正序生物堿基編輯療法CS-101使重型β-地中海貧血患者徹底擺脫了輸血依賴，多項研究不斷刷新著國產(chǎn)創(chuàng)新藥的記錄。

　　展望未來，基因編輯與基因治療領(lǐng)域依然面臨諸多挑戰(zhàn)。在專利壁壘與遞送限制下，國產(chǎn)自主知識產(chǎn)權(quán)編輯工具如何另辟蹊徑？如何突破載體的靶向問題和遞送效率瓶頸，以實現(xiàn)更為有效的基因治療？如何在眼科基因治療這一競爭激烈的市場中差異化布局，脫穎而出？以及如何構(gòu)建可行的商業(yè)模式并實現(xiàn)盈利，從而讓更多患者受益于更為精準(zhǔn)的基因編輯藥物？這些都是我們需要深入思考和解決的問題。

　　為此，醫(yī)麥客學(xué)術(shù)部匯聚了行業(yè)內(nèi)外專家的寶貴智慧，傾力打造了《領(lǐng)航2025：基因編輯與基因治療年度回顧與展望白皮書》，旨在為基因治療領(lǐng)域的研究者、從業(yè)者及政策制定者提供一個全面、深入且前瞻性的知識平臺，共同推動基因治療技術(shù)的創(chuàng)新與發(fā)展。開云中國 Kaiyun中國官方網(wǎng)站