kaiyun中國(guó)網(wǎng)頁(yè)版登錄“消失”四年后，賀建奎宣布進(jìn)軍遺傳病基因治療，基因編輯領(lǐng)域還有他的機(jī)會(huì)嗎？

　　在資本的推動(dòng)下，在科學(xué)家們的豪言壯語(yǔ)中，老百姓對(duì)基因編輯產(chǎn)生了許多美好的期待和幻想。然而，歷史告訴我們，任何新技術(shù)剛出現(xiàn)時(shí)，都同時(shí)是天使和魔鬼。

　　2018年底至今，在賀建奎“消失”的這四年里，CRISPR基因編輯技術(shù)取得了一系列里程碑突破。

　　2019年7月，張鋒創(chuàng)立的Editas Medicine正式啟動(dòng)全球首個(gè)CRISPR-Cas9基因編輯臨床試驗(yàn)，用于治療Leber先天性黑蒙10型（LCA10）； 2019年9月，北京大學(xué)鄧宏魁團(tuán)隊(duì)等在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）發(fā)表論文，將CRISPR-Cas9基因編輯用于治療患有白血病的艾滋病患者；

　　2019年11月，CRISPR Therapeutics發(fā)布了首個(gè)CRISPR基因編輯臨床試驗(yàn)結(jié)果，顯示了CRISPR-Cas9在治療β-地中海貧血和鐮狀細(xì)胞病這兩種罕見遺傳病中的良好效果； 2020年2月，Carl June教授在Science期刊發(fā)表了多重CRISPR-Cas9基因編輯T細(xì)胞進(jìn)行癌癥治療的臨床試驗(yàn)結(jié)果；

　　2020年4月，四川大學(xué)華西醫(yī)院盧鈾教授發(fā)表了CRISPR-Cas9基因編輯T細(xì)胞治療癌癥的1期臨床試驗(yàn)結(jié)果，這項(xiàng)臨床試驗(yàn)完成于2016年，應(yīng)該是世界首個(gè)CRISPR-Cas9基因編輯人體實(shí)驗(yàn)； 2020年10月，CRISPR基因編輯技術(shù)獲得了諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)；

　　2021年6月，Intellia Therapeutics在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）發(fā)表論文，發(fā)布了首個(gè)體內(nèi)CRISPR-Cas9基因編輯療法臨床試驗(yàn)結(jié)果，開啟了基因編輯醫(yī)學(xué)應(yīng)用新時(shí)代；

　　2021年9月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了首個(gè)CRISPR基因編輯治療艾滋病的臨床試驗(yàn)； 在這四年里，CRISPR基因編輯臨床試驗(yàn)大量開展，并顯示出了有希望的結(jié)果。中外基因編輯公司不斷涌現(xiàn)，國(guó)內(nèi)的博雅輯因、邦耀生物、瑞風(fēng)生物等公司也紛紛獲批準(zhǔn)開展CRISPR基因編輯療法臨床試驗(yàn)。 在這四年里，新型基因編輯工具不斷被開發(fā)出來，基因編輯工具箱得到了極大擴(kuò)展，基于堿基編輯技術(shù)的臨床試驗(yàn)也已經(jīng)開始。

　　在這四年里， 新冠疫情大大推動(dòng)了mRNA技術(shù)的發(fā)展，mRNA技術(shù)和LNP遞送技術(shù)，為CRISPR基因編輯帶來了新的機(jī)會(huì)。 在這四年里，基于基因編輯技術(shù)的通用型CAR-T開展了臨床試驗(yàn)，并展示了巨大潛力，有望大幅降低CAR-T細(xì)胞療法的價(jià)格。 此時(shí)復(fù)出的賀建奎博士，還有機(jī)會(huì)嗎？ 這也讓我們不禁想到另一位基因治療先驅(qū)——William French Anderson（威廉·弗蘭奇·安德森）。

　　然而，2007年他因涉嫌性侵被判處14年監(jiān)禁，2018年，他因表現(xiàn)良好而被減刑3年提前釋放。此時(shí)的他已經(jīng)81歲高齡。 安德森入獄之時(shí)，全世界正在進(jìn)行的基因治療臨床試驗(yàn)屈指可數(shù)，但當(dāng)他出獄時(shí)，全世界正在進(jìn)行的基因治療臨床試驗(yàn)已經(jīng)超過了1000項(xiàng)。Spark公司的基因療法已經(jīng)通過FDA批準(zhǔn)上市。他當(dāng)年使用的逆轉(zhuǎn)錄病毒載體也早已被放棄，如今的基因治療是腺相關(guān)病毒 （AAV） 和慢病毒的天下。更不要說在他服刑期間，CRISPR基因編輯技術(shù)橫空出世，徹底改變了遺傳病治療的格局。 出獄后的安德森立刻閱讀了現(xiàn)在的基因治療文獻(xiàn)，恍如隔世，他不禁感嘆道：已經(jīng)很難追上了。

　　CRISPR基因編輯技術(shù)自2012年誕生至今也不過十年時(shí)間，而賀建奎已經(jīng)錯(cuò)過了四年。 2012年，CRISPR基因編輯技術(shù)誕生， 就在這一年，賀建奎創(chuàng)立了一家名為瀚?；虻幕驕y(cè)序儀研發(fā)公司 。2017年，其開發(fā)的國(guó)產(chǎn)第三代單分子測(cè)序儀上市，瀚海基因的估值也超過了3億美元，賀建奎作為創(chuàng)始人持有公司三分之一的股份，此時(shí)的他曾表示，這款測(cè)序儀呈現(xiàn)出可與Illumina產(chǎn)品媲美的性能表現(xiàn)。而如今，瀚?；蚋牧嗣?，也跟賀建奎沒了關(guān)系。