在全球生物醫(yī)藥版圖上，基因治療正以前所未有的速度重塑疾病治療的格局，為眾多難治性、遺傳性疾病帶來治愈的曙光。據(jù)權(quán)威預(yù)測，全球基因治療市場規(guī)模正朝著千億美元級邁進(jìn)，中國亦將其列為“十四五”生物經(jīng)濟(jì)的戰(zhàn)略性方向。然而，產(chǎn)業(yè)繁榮的背后，安全高效的基因“運(yùn)輸工具”——病毒載體的規(guī)?；a(chǎn)始終制約著夢想照進(jìn)現(xiàn)實(shí)的步伐。

　　病毒載體的生產(chǎn)長期面臨“三高”困境——技術(shù)門檻高、 生產(chǎn)成本高、 規(guī)?；趬靖?，這不僅導(dǎo)致基因治療藥物價(jià)格動輒百萬美元，令普通患者望而卻步，也嚴(yán)重拖慢了新藥研發(fā)和臨床應(yīng)用的進(jìn)程，成為我國搶占全球基因治療制高點(diǎn)亟待突破的“卡脖子”環(huán)節(jié)。能否突破病毒載體規(guī)?；?、低成本、高質(zhì)量生產(chǎn)的核心技術(shù)關(guān)系到基因治療的可及性與普惠性。

　　在此背景下，一家專注于攻堅(jiān)基因治療“運(yùn)載火箭”技術(shù)的國家級高新技術(shù)企業(yè)——廣州派真生物技術(shù)有限公司 ，憑借其在腺相關(guān)病毒（AAV）載體領(lǐng)域的全球領(lǐng)先實(shí)力和創(chuàng)新成果，正成為破解行業(yè)痛點(diǎn)、推動基因治療普惠的關(guān)鍵力量。

　　廣州派真生物技術(shù)有限公司作為國家級專精特新“小巨人”企業(yè)和全球基因治療領(lǐng)域的重要參與者，自2014年創(chuàng)立以來始終致力于為細(xì)胞與基因治療（CGT）行業(yè)提供腺相關(guān)病毒（AAV）載體的一站式CMC解決方案。公司在廣州、上海、美國休斯頓及瑞士設(shè)立公司和生產(chǎn)基地，構(gòu)建覆蓋亞太、歐美市場的國際化服務(wù)體系。2024年6月，公司美國AAV生產(chǎn)基地正式投產(chǎn)，標(biāo)志著全球化戰(zhàn)略進(jìn)入新階段。

　　派真生物專注病毒載體包裝CRO/CDMO技術(shù)服務(wù)，憑借自主研發(fā)的293細(xì)胞AAV高產(chǎn)平臺和質(zhì)粒高產(chǎn)平臺等核心技術(shù)，成功突破行業(yè)規(guī)模化生產(chǎn)瓶頸，將病毒產(chǎn)量提升10倍以上，生產(chǎn)周期縮短三分之二。其AAV載體市場占有率居國內(nèi)領(lǐng)先地位，位列全球行業(yè)頭部，是國內(nèi)交付規(guī)模最大、服務(wù)項(xiàng)目最多的AAV載體CDMO企業(yè)，已累計(jì)交付50,000+從早期研發(fā)到商業(yè)化生產(chǎn)項(xiàng)目，支持200+個中試項(xiàng)目及25+個FDA/NMPA IND申報(bào)項(xiàng)目，為全球藥企加速基因藥物研發(fā)提供關(guān)鍵支撐。

　　在推動產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新的同時，派真生物早已將數(shù)字化與人工智能納入企業(yè)發(fā)展戰(zhàn)略。自2022年起，企業(yè)率先將AI引入研發(fā)體系，打造了制劑篩選平臺、新型AAV衣殼篩選平臺、mRNA設(shè)計(jì)平臺等，大幅提升研發(fā)效率與成功率。與此同時，企業(yè)自主開發(fā)的數(shù)字化平臺，已讓科研級別生產(chǎn)實(shí)現(xiàn)了從訂單接收、生產(chǎn)到交付的全流程數(shù)字化銜接。

　　更值得一提的是，派真生物持續(xù)推進(jìn)工藝自動化創(chuàng)新，歷時十年攻克了傳統(tǒng)工藝中難以替代的人工環(huán)節(jié)，今年終于實(shí)現(xiàn)了生產(chǎn)環(huán)節(jié)的全面可自動化。這一突破不僅體現(xiàn)了新質(zhì)生產(chǎn)力的融合，也為行業(yè)提供了智能制造的新標(biāo)桿。未來，派真生物計(jì)劃將數(shù)字化平臺與AI參數(shù)優(yōu)化進(jìn)一步結(jié)合，實(shí)現(xiàn)從線上定制到全流程自動化完成的智能化生產(chǎn)，推動基因治療真正進(jìn)入“智能工廠”時代。

　　企業(yè)擁有250人專業(yè)團(tuán)隊(duì)，研發(fā)人員占比超25%（含十余名博士），獲評國家級博士后科研工作站分站、廣東省工程技術(shù)研究中心、廣東省企業(yè)技術(shù)中心等資質(zhì)，并榮膺中國發(fā)明創(chuàng)業(yè)獎、廣州百家新銳企業(yè)等榮譽(yù)。在“讓老百姓用得起基因治療”的使命驅(qū)動下，派真生物持續(xù)深化載體工藝創(chuàng)新，以高標(biāo)準(zhǔn)質(zhì)量體系保障產(chǎn)品安全，協(xié)同多方力量降低基因治療成本，為推進(jìn)健康中國建設(shè)和生物醫(yī)藥領(lǐng)域新質(zhì)生產(chǎn)力發(fā)展貢獻(xiàn)民族品牌力量。

　　近日，廣州派真生物技術(shù)有限公司的創(chuàng)始人李華鵬先生受邀來到北京，參與《民族品牌之路》欄目線下選題會；《民族品牌之路》作為一檔演播室結(jié)合實(shí)景拍攝的大型信用企業(yè)訪談節(jié)目，聚焦于講述民營企業(yè)發(fā)展成長歷程，梳理行業(yè)發(fā)展動態(tài)，傳播守信創(chuàng)業(yè)故事，在全國范圍內(nèi)打造中國榜樣和品牌新勢力。

　　在與欄目組負(fù)責(zé)人的現(xiàn)場溝通中，廣州派真生物技術(shù)憑借良好的企業(yè)信譽(yù)、獨(dú)到的品牌觀點(diǎn)、創(chuàng)新的商業(yè)模式以及清晰的企業(yè)發(fā)展規(guī)劃通過欄目審核，已初步被定為《民族品牌之路》欄目拍攝對象。欄目組將于近期邀請企業(yè)創(chuàng)始人李華鵬先生來到欄目演播廳，與知名主持人董倩老師進(jìn)行深度專訪。在民族品牌之路的聚光燈下，這家以創(chuàng)新破局、以責(zé)任立身的企業(yè)，正書寫著中國基因治療產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的鮮活范本。

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