在創(chuàng)新藥研發(fā)的廣闊天地里，細(xì)胞和基因治療（Cell and Gene Therapy, CGT）已從技術(shù)探索走向臨床價值落地。

　　在血液腫瘤領(lǐng)域，CAR-T細(xì)胞療法持續(xù)突破，針對復(fù)發(fā)難治性淋巴瘤、白血病的多款產(chǎn)品實(shí)現(xiàn)臨床獲益；在遺傳性疾病治療中，針對鐮狀細(xì)胞貧血、脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因治療藥物，打破了傳統(tǒng)療法 “治標(biāo)難治本” 的局限，為患者帶來功能性治愈的可能；在實(shí)體瘤領(lǐng)域，靶向特定突變基因的CAR-NK療法、腫瘤浸潤淋巴細(xì)胞（TILs）療法也逐步進(jìn)入臨床階段，推動CGT從血液瘤向更廣闊的治療場景延伸。

　　如今，這一領(lǐng)域已迅速攀升至創(chuàng)新藥研發(fā)“頂流” 地位，全球范圍內(nèi)，眾多科研機(jī)構(gòu)與藥企紛紛聚焦CGT賽道，不遺余力地投入資金、人才與技術(shù)資源，加速推進(jìn)研究與開發(fā)進(jìn)程。

　　國家藥監(jiān)局藥品審評中心發(fā)布的《中國新藥注冊臨床試驗(yàn)進(jìn)展年度（2024 年）》顯示，2024年全國新增登記的細(xì)胞與基因治療類藥物臨床試驗(yàn)共計(jì)115項(xiàng)，較2023年的81項(xiàng)大幅增長42.0%，這一數(shù)據(jù)不僅體現(xiàn)出國內(nèi)CGT領(lǐng)域研發(fā)熱度的持續(xù)攀升，更印證了技術(shù)轉(zhuǎn)化效率的顯著提升。

　　伴隨臨床試驗(yàn)數(shù)量的 “井噴式” 增長，CGT相關(guān)市場規(guī)模也同步進(jìn)入擴(kuò)張期：據(jù)貝哲斯咨詢統(tǒng)計(jì)，2024年全球細(xì)胞與基因治療制造服務(wù)市場規(guī)模已達(dá)70.3億美元，預(yù)計(jì)到2029年其規(guī)模將進(jìn)一步增長至160.8億美元。據(jù)中投產(chǎn)業(yè)研究院數(shù)據(jù)顯示，至2024年，我國細(xì)胞與基因治療市場規(guī)模已超80億元。隨著國內(nèi)細(xì)胞與基因治療臨床試驗(yàn)的大量開展、產(chǎn)品陸續(xù)預(yù)期獲批上市，預(yù)計(jì)2025年我國細(xì)胞和基因治療市場規(guī)模有望達(dá)到186.31億元，市場潛力與發(fā)展空間備受矚目。

　　究竟是什么因素促使CGT在短時間內(nèi)獲得如此高的關(guān)注度，并展現(xiàn)出強(qiáng)勁的發(fā)展勢頭呢？

　　傳統(tǒng)的小分子靶向藥和生物藥在疾病治療進(jìn)程中，逐漸顯露出諸多局限性。眾多復(fù)雜的遺傳性疾病以及惡性腫瘤，其致病根源往往涉及基因?qū)用娴漠惓?。小分子和生物藥主要作用于蛋白質(zhì)層面，對于那些因基因缺陷或異常表達(dá)引發(fā)的疾病，無法從根本上加以解決。

　　根據(jù)Nature Reviews Drug Discovery 披露，人類基因組中蛋白質(zhì)編碼基因僅占約1.5％，在與疾病相關(guān)的致病蛋白里，超過80%無法被當(dāng)前常規(guī)藥物所靶向，屬于不可成藥蛋白質(zhì)靶點(diǎn)。這意味著大量疾病難以通過傳統(tǒng)藥物得到有效治療，臨床需求遠(yuǎn)未得到滿足。

　　CGT藥物則獨(dú)辟蹊徑，直接作用于DNA，從源頭上對疾病進(jìn)行干預(yù)。以中樞神經(jīng)系統(tǒng)基因藥物領(lǐng)域?yàn)槔?，脊髓性肌萎縮癥（SMA）作為一種神經(jīng)退行性疾病，傳統(tǒng)治療手段往往收效甚微。而借助基因治療，將正常基因精準(zhǔn)遞送至患者體內(nèi)，有望對異?；蜻M(jìn)行修復(fù)或替代，從而改善甚至治愈疾病。這種獨(dú)特的作用機(jī)制，打破了蛋白質(zhì)層面靶點(diǎn)難以成藥的困境，為眾多難治性疾病的治療帶來了新曙光。

　　在攻克SMA的過程中，科研人員不斷探索優(yōu)化基因遞送載體，從最初病毒載體的應(yīng)用到如今脂質(zhì)納米顆粒等新型載體的研發(fā)，極大地提升了基因治療的安全性和有效性，使得基因治療SMA逐漸從實(shí)驗(yàn)室走向臨床應(yīng)用，為患者帶來切實(shí)的希望。

　　CGT在臨床實(shí)踐中展現(xiàn)出了令人驚嘆的療效。以腫瘤患者免疫治療為例，CAR-T療法作為其中的明星技術(shù)，通過對患者自身T細(xì)胞進(jìn)行基因改造，使其能夠精準(zhǔn)識別并高效殺傷腫瘤細(xì)胞。

　　在治療白血病、淋巴瘤等血液類癌癥方面，CAR-T療法成績斐然，部分患者實(shí)現(xiàn)了長期緩解甚至治愈。美國生物技術(shù)創(chuàng)新組織機(jī)構(gòu)（BIO）發(fā)布的2011-2020臨床研發(fā)成功率數(shù)據(jù)顯示，CAR-T療法臨床 I 期到獲批上市的概率約17%，遠(yuǎn)高于小分子藥物的7.5%。這一數(shù)據(jù)充分彰顯了CGT在藥物研發(fā)領(lǐng)域的強(qiáng)大實(shí)力。

　　除了CAR-T，TILS 細(xì)胞治療也在腫瘤治療領(lǐng)域嶄露頭角。TILS細(xì)胞是從腫瘤組織中分離出的浸潤淋巴細(xì)胞，經(jīng)過體外擴(kuò)增后回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，能夠精準(zhǔn)地識別并攻擊腫瘤細(xì)胞。

　　與CAR-T相比，TILS細(xì)胞治療具有腫瘤特異性高、可靶向多種腫瘤抗原等優(yōu)勢，為腫瘤治療提供了更多的選擇。在黑色素瘤的治療中，TILS細(xì)胞療法已經(jīng)取得了令人矚目的成果，部分患者在接受治療后，腫瘤得到了顯著控制，生存期得以延長。

　　這一療法的成功，不僅為黑色素瘤患者帶來了新的希望，也為其他實(shí)體瘤的治療提供了寶貴的借鑒經(jīng)驗(yàn)?？蒲腥藛T正進(jìn)一步探索TILS細(xì)胞療法與其他治療手段的聯(lián)合應(yīng)用，如與免疫檢查點(diǎn)抑制劑聯(lián)用，以期望進(jìn)一步提升治療效果。

　　近年來，基因編輯技術(shù)如CRISPR-Cas9的橫空出世，猶如一場技術(shù)革命，極大地推動了CGT的發(fā)展進(jìn)程。這一技術(shù)使得基因治療的精確性和效率得到大幅提升，能夠更加精準(zhǔn)地對特定基因進(jìn)行編輯、修復(fù)或替換。

　　在鐮刀型貧血癥的治療研究中，科研人員利用CRISPR-Cas9技術(shù)，精準(zhǔn)編輯患者造血干細(xì)胞中的致病基因，使其恢復(fù)正常紅細(xì)胞生成功能，部分臨床試驗(yàn)已取得顯著成效，為患者帶來治愈希望。

　　與此同時，基因載體技術(shù)、基因克隆技術(shù)也持續(xù)迭代進(jìn)步，為基因治療藥物研發(fā)筑牢技術(shù)根基。其中腺相關(guān)病毒（AAV）憑借安全性高、免疫原性低、宿主范圍廣的核心優(yōu)勢，成為當(dāng)前基因治療的理想載體，全球基于AAV載體的基因治療臨床項(xiàng)目已超250項(xiàng)，覆蓋遺傳病、罕見病等多個治療領(lǐng)域。

　　在細(xì)胞治療領(lǐng)域，技術(shù)創(chuàng)新同樣多點(diǎn)開花。一方面，通用型細(xì)胞療法研發(fā)取得重要突破，通過標(biāo)準(zhǔn)化制備流程，有望解決傳統(tǒng)個體化細(xì)胞療法“制備周期長、成本高、失敗風(fēng)險高” 的行業(yè)痛點(diǎn)；另一方面，細(xì)分領(lǐng)域的臨床轉(zhuǎn)化成果不斷涌現(xiàn)，例如專注于再生醫(yī)學(xué)技術(shù)的瑞普晨創(chuàng)，以糖尿病創(chuàng)新療法為切入點(diǎn)，深耕細(xì)胞療法在多疾病領(lǐng)域的應(yīng)用，2024年，其與合作機(jī)構(gòu)在《Cell》發(fā)表的突破性臨床成果顯示，一位1型糖尿病患者接受CiPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）來源胰島細(xì)胞移植后，僅75天便脫離胰島素治療，且在一年隨訪期內(nèi)持續(xù)維持良好血糖控制，實(shí)現(xiàn)臨床功能性治愈。

　　這項(xiàng)成果不僅驗(yàn)證了CiPSC來源細(xì)胞療法在代謝性疾病中的可行性，為全球細(xì)胞治療糖尿病領(lǐng)域樹立新標(biāo)桿，也體現(xiàn)出細(xì)胞治療技術(shù)從 “理論探索” 到 “臨床獲益” 的突破，更凸顯出企業(yè)基于核心技術(shù)向多疾病領(lǐng)域拓展的潛力。

　　這些技術(shù)突破共同推動CGT領(lǐng)域形成顯著的平臺化優(yōu)勢：在基因靶點(diǎn)、疾病機(jī)制相對明確的前提下，依托成熟的基因編輯平臺、細(xì)胞制備平臺或載體研發(fā)平臺，企業(yè)可快速衍生多條研發(fā)管線，大幅降低多適應(yīng)癥拓展的成本與周期，為行業(yè)規(guī)?；l(fā)展注入強(qiáng)勁動力。

　　從市場參與活力來看，CGT已成為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)中最受關(guān)注的賽道之一。據(jù)相關(guān)市場研究機(jī)構(gòu)預(yù)測，未來幾年全球CGT市場規(guī)模將保持高速增長，而中國市場的表現(xiàn)尤為亮眼。

　　中投產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《“十五五” 中國未來產(chǎn)業(yè)之細(xì)胞與基因治療（CGT）行業(yè)趨勢預(yù)測及投資機(jī)會研究》指出，截至2025年4月30日，我國共有細(xì)胞與基因治療相關(guān)企業(yè)25965家；2016-2024年期間，相關(guān)企業(yè)注冊數(shù)量持續(xù)快速增長，2024年單年注冊數(shù)量就達(dá)6114家。

　　如此密集的企業(yè)入局節(jié)奏，不僅反映出技術(shù)突破帶來的產(chǎn)業(yè)機(jī)遇，更直觀體現(xiàn)了市場對CGT賽道的高度認(rèn)可，行業(yè)整體活力持續(xù)釋放。

　　資本層面的熱度更是居高不下。盡管創(chuàng)新藥行業(yè)整體面臨階段性調(diào)整，但CGT作為核心細(xì)分領(lǐng)域，始終是資本眼中的 “香餑餑”。

　　據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，2025年第一季度，中國創(chuàng)新藥領(lǐng)域（含細(xì)胞與基因治療）融資總額已超20億元人民幣，至少發(fā)生19起投融資事件，且融資輪次覆蓋天使、Pre-A、A、Pre-B、B+、E 輪及戰(zhàn)略投資。從早期項(xiàng)目孵化到成熟項(xiàng)目擴(kuò)產(chǎn)，資本對CGT產(chǎn)業(yè)鏈的覆蓋無死角，為技術(shù)成果轉(zhuǎn)化和產(chǎn)品研發(fā)提供了充足資金 “燃料”。

　　更值得關(guān)注的是，2024年國內(nèi)干細(xì)胞領(lǐng)域單賽道融資額就超200億元，紅杉資本、高瓴資本等頭部機(jī)構(gòu)更是重倉布局，頭部資本的集中加注不僅為行業(yè)注入強(qiáng)心劑，更推動資源向優(yōu)質(zhì)項(xiàng)目聚集，進(jìn)一步放大了市場熱度。

　　與此同時，行業(yè)龍頭也在主動加碼，為市場熱度“添薪”：華大基因斥資1.5億元布局CRISPR基因編輯技術(shù)，貝瑞和康與Editas Medicine達(dá)成戰(zhàn)略合作，金斯瑞生物科技投資數(shù)億元建立基因編輯研發(fā)中心。

　　這些動作既體現(xiàn)了龍頭企業(yè)對CGT技術(shù)價值的堅(jiān)定信心，也通過資金與技術(shù)的整合，帶動產(chǎn)業(yè)鏈上下游協(xié)同發(fā)展，讓市場熱度轉(zhuǎn)化為實(shí)實(shí)在在的產(chǎn)業(yè)發(fā)展動能。

　　政策層面的積極引導(dǎo)，更讓市場熱度有了“長期續(xù)航” 的保障。2025年國家藥監(jiān)局發(fā)布《細(xì)胞治療藥品藥學(xué)變更研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則》，并非簡單的規(guī)范約束，而是通過明確研發(fā)與生產(chǎn)標(biāo)準(zhǔn)，為企業(yè)掃清政策障礙，讓更多優(yōu)質(zhì)項(xiàng)目能快速落地，這種“規(guī)范 + 支持” 的政策導(dǎo)向，既穩(wěn)定了市場預(yù)期，也為CGT市場的持續(xù)高溫提供了制度支撐。

　　細(xì)胞和基因治療（CGT）憑借 “直擊基因病因” 的獨(dú)特機(jī)制、顯著臨床療效、廣闊市場前景及技術(shù)突破，已成為創(chuàng)新藥研發(fā) “頂流”。伴隨核心技術(shù)迭代（如載體效率優(yōu)化、制備成本可控化）與監(jiān)管體系完善（如專項(xiàng)指導(dǎo)原則落地），CGT有望突破規(guī)?；瘧?yīng)用瓶頸，重構(gòu)難治性疾病的治療范式，為全球患者開辟 “從癥狀緩解到疾病根治” 的新路徑，為人類健康事業(yè)的進(jìn)階提供關(guān)鍵支撐。

　　寶利投資作為一家專業(yè)的投研服務(wù)企業(yè)，業(yè)務(wù)覆蓋生物醫(yī)藥、人工智能、半導(dǎo)體芯片等硬科技領(lǐng)域，為科技創(chuàng)新企業(yè)提供專業(yè)的服務(wù)支持。未來，寶利投資將繼續(xù)以深厚的行業(yè)積淀和專業(yè)的服務(wù)能力，進(jìn)一步深化在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的布局，加速推動中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的技術(shù)創(chuàng)新突破與全球化競爭力提升。返回搜狐，查看更多開云網(wǎng)站