腎上腺腦白質(zhì)失養(yǎng)癥是一種罕見的遺傳病，昨天在華盛頓美國(guó)基因和細(xì)胞治療年會(huì)上，科學(xué)家宣布用基因治療17名患者16名獲得了初步成功，經(jīng)過基因工程病毒為載體的基因治療2年后，16名患者仍然存活。

　　這一研究是過去研究結(jié)果的進(jìn)一步擴(kuò)大，會(huì)進(jìn)一步推動(dòng)腎上腺腦白質(zhì)失養(yǎng)癥基因治療的臨床應(yīng)用速度。

　　腎上腺腦白質(zhì)失養(yǎng)癥為一X性連隱性遺傳性的神經(jīng)退化疾病，因患者細(xì)胞內(nèi)缺乏一種處理非常長(zhǎng)鏈飽和性脂肪酸的蛋白酶，導(dǎo)致過氧化物體peroxisome非常長(zhǎng)鏈飽和性脂肪酸(very long-chain fattyacids, VLCFA)的代謝異常，特別是C24、C26，導(dǎo)致細(xì)胞內(nèi)VLCFA異常堆積。超長(zhǎng)鏈脂肪酸主要沉積在大腦白質(zhì)和腎上腺皮質(zhì)，侵蝕腦神經(jīng)系統(tǒng)的髓鞘內(nèi)分泌細(xì)胞，進(jìn)而妨礙神經(jīng)傳導(dǎo)和腎上腺功能。

　　可在不同年紀(jì)發(fā)病，表現(xiàn)也很分歧，以最典型的兒童大腦型而言，平均發(fā)病年齡為7歲，會(huì)先喪失行動(dòng)自主能力，而后語(yǔ)言能力漸也喪失，在一年、二年之內(nèi)進(jìn)入植物人狀態(tài)，通常在診斷后數(shù)年內(nèi)死亡。

　　治療這種疾病唯一被授權(quán)的方法是骨髓移植，骨髓移植的治療該病的理論是，用來(lái)自骨髓的單核細(xì)胞進(jìn)入大腦轉(zhuǎn)變?yōu)樾∧z質(zhì)細(xì)胞，這些細(xì)胞產(chǎn)生正常的非常長(zhǎng)鏈飽和性脂肪酸的蛋白酶，幫助處理非常長(zhǎng)鏈飽和性脂肪酸。但是骨髓移植也存在風(fēng)險(xiǎn)，包括免疫排斥，配型困難等問題。作為一種選擇，2000年代后期，法國(guó)科學(xué)家用攜帶目標(biāo)基因的病毒載體感染的骨細(xì)胞進(jìn)行基因治療的嘗試。2009年，該研究小組在《科學(xué)》報(bào)道了這種方法的治療效果。

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　　在藍(lán)鳥生物技術(shù)公司支持下，哈佛大學(xué)波士頓兒童醫(yī)院科學(xué)家David Williams等對(duì)這種治療方法進(jìn)行了更大規(guī)模的臨床研究，首先從17名腦型腎上腺腦白質(zhì)失養(yǎng)癥男孩患者采集血液白細(xì)胞，這些孩子年齡在4-13歲不等，然后用HIV病毒攜帶目標(biāo)基因?qū)@些細(xì)胞進(jìn)行處理，然后將這些細(xì)胞回輸給患者。

　　Williams認(rèn)為這些結(jié)果非常令人激動(dòng)，沒有患者發(fā)生基因錯(cuò)誤插入導(dǎo)致細(xì)胞失控增殖發(fā)生白血病，這是過去基因治療曾經(jīng)遭遇的一個(gè)問題。其中一名患者發(fā)生膀胱炎，另一名發(fā)生心律不齊，治療后都恢復(fù)。

　　但是這些患兒并不是完全康復(fù)，基因治療沒有逆轉(zhuǎn)腎上腺腦白質(zhì)失養(yǎng)癥，這些骨髓來(lái)源的細(xì)胞轉(zhuǎn)變?yōu)槟z質(zhì)細(xì)胞需要幾個(gè)月時(shí)間。

　　但是他們已經(jīng)可以上學(xué)進(jìn)行正常生活。Williams說(shuō)，其中一個(gè)關(guān)鍵是早期發(fā)現(xiàn)，早期進(jìn)行治療。

　　這一治療方法要獲得FDA批準(zhǔn)必須等到所有患者治療時(shí)間達(dá)到2年，歐洲已經(jīng)批準(zhǔn)了一種罕見病基因治療方法，不久可能會(huì)批準(zhǔn)第二種，但是FDA至今沒有批準(zhǔn)任何一項(xiàng)基因治療方法。

　　藥品本來(lái)是一種用來(lái)治病救人的特殊商品，在生產(chǎn)流通的各個(gè)環(huán)節(jié)都需要慎之又慎。因?yàn)橐坏┧幤焚|(zhì)量出現(xiàn)問題，不僅可能導(dǎo)致貽誤病情，甚至?xí)＜叭说纳?。不過，近日《經(jīng)濟(jì)參考報(bào)》的一則報(bào)道讓公眾繃緊了神經(jīng)。報(bào)道稱，包括太極集團(tuán)、通藥集團(tuán)、哈藥集團(tuán)等5家知名藥企的部分成品藥中被檢測(cè)出較高的硫磺含量，不僅危及患者健康，還會(huì)影響藥效。

　　據(jù)介紹，上述藥品成分中均含有浙貝這一中藥材原料，它可能是造成藥品含硫磺量較大的原因。另外報(bào)道還披露，目前在中藥材市場(chǎng)上，有不少用硫磺熏蒸的浙貝在銷售。那么，報(bào)道中提到的“浙貝”當(dāng)中是否真的含有硫磺呢?

　　白某在去年底購(gòu)買了一些知名藥企的5種常見止咳化痰藥品。經(jīng)過西安國(guó)聯(lián)質(zhì)量檢測(cè)技術(shù)股份有限公司檢測(cè)發(fā)現(xiàn)，包括太極集團(tuán)重慶中藥二廠有限公司生產(chǎn)的橘紅丸、哈藥集團(tuán)世一堂制藥廠生產(chǎn)的金貝痰咳清顆粒等5種藥品中均檢出了一定的硫磺成分，含量從0.6%到0.1%不等。不過，對(duì)于這樣的檢測(cè)結(jié)果，涉事的東北某制藥企業(yè)負(fù)責(zé)人并不認(rèn)可。

　　“誰(shuí)檢測(cè)的?是國(guó)家官方的嗎?第三方檢測(cè)機(jī)構(gòu)具有權(quán)威性嗎?依照什么標(biāo)準(zhǔn)啊?如果沒有標(biāo)準(zhǔn)說(shuō)那些有什么用啊?”藥企負(fù)責(zé)人說(shuō)。

　　陳先生與白某一起從事中藥材生意多年，并參與了這次的藥品檢驗(yàn)。據(jù)他介紹，為白某提供檢測(cè)的西安國(guó)聯(lián)質(zhì)檢公司確實(shí)不是我國(guó)官方醫(yī)藥檢測(cè)機(jī)構(gòu)，但選擇這樣一家檢測(cè)機(jī)構(gòu)實(shí)屬無(wú)奈。

　　“(地方)這邊很多的藥監(jiān)局都檢測(cè)不了，一說(shuō)就會(huì)讓你找相關(guān)部門開文件，好多好多事兒。咱們一個(gè)普通老百姓，也弄不了那個(gè)。我們上北京去，他說(shuō)讓找在藥檢部門買標(biāo)準(zhǔn)品，拿著那個(gè)才能檢測(cè)。我們?nèi)ベI，也買不出來(lái)。他說(shuō)這個(gè)不針對(duì)個(gè)人，只針對(duì)單位，只有寄手續(xù)，才能拿出來(lái)?！标愊壬硎尽?/p>

　　記者曾嘗試聯(lián)系北京市藥品檢驗(yàn)所、中國(guó)食品藥品檢定研究院等官方檢測(cè)機(jī)構(gòu)對(duì)藥品進(jìn)行含硫量檢測(cè)，但均未獲成功，這也從側(cè)面印證了陳先生的說(shuō)法。

　　盡管的結(jié)果有待官方進(jìn)一步確認(rèn)，但陳先生認(rèn)為，這份檢測(cè)的數(shù)據(jù)有一定說(shuō)服力。之所以有這樣的信心，源于他對(duì)當(dāng)?shù)刂兴幉氖袌?chǎng)的了解。

　　陳先生表示，國(guó)家倡導(dǎo)不讓用硫磺熏，因?yàn)榱蚧怯泻?所以干中藥材都是加工無(wú)硫的。后來(lái)弄的都沒發(fā)做了，因?yàn)檫@邊都是有硫的。當(dāng)?shù)剡@邊標(biāo)語(yǔ)都寫著，用硫磺熏可能會(huì)硫磺超標(biāo)啊什么，大家都知道。同事拿著藥品去西安那邊檢測(cè)，結(jié)果都是超標(biāo)的。

　　陳先生說(shuō)，上述藥品成分中均含有浙貝這一中藥材原料，這可能是造成藥品含硫量較大的原因。安徽亳州的張先生從事中藥材生意已經(jīng)十多年，他透露，目前在中藥材市場(chǎng)上，的確有不少用硫磺熏蒸的浙貝在銷售，熏蒸的目的之一是為了美觀、防蟲、防霉。

　　張先生稱，不薰，貨難放、難加工，難曬，費(fèi)工費(fèi)時(shí)費(fèi)料，還得費(fèi)成本，稍微用點(diǎn)硫磺，它一薰，還好晾曬，這個(gè)差別。

　　據(jù)業(yè)內(nèi)人士介紹，硫磺熏蒸本是一種傳統(tǒng)的中藥材加工炮制方法，但近些年，一些不法商販對(duì)中藥材過度、超量進(jìn)行熏蒸來(lái)謀取暴利。在價(jià)格上，目前每公斤含硫浙貝的價(jià)格要比無(wú)硫浙貝便宜20元左右。除了成本因素以外，成品藥硫磺含量國(guó)家標(biāo)準(zhǔn)的空白，也導(dǎo)致這一現(xiàn)象無(wú)法得到有力監(jiān)管。

　　河南南陽(yáng)市一家醫(yī)院中藥房工作人員告訴記者，每年冬季是浙貝的使用旺季，除了成本方面的考慮，成品藥硫磺含量標(biāo)準(zhǔn)的空白，也讓含硫中藥材進(jìn)入藥廠成為可能。

　　藥房工作人員表示，中成藥沒有要求，廠家就打擦邊球，他們一進(jìn)就幾十噸，一公斤幾十塊錢，一噸下來(lái)省多少錢。估計(jì)三分之二都是熏蒸的，大量的使用，超標(biāo)的使用，達(dá)到五六百毫克一公斤。

　　目前，我國(guó)對(duì)硫磺作為食品添加劑在食品和中藥材及其飲片中的殘留量均作了明確限制，但并沒有對(duì)成品藥的硫磺含量作出規(guī)定。在白某提供的檢測(cè)中，上述藥品硫磺含量檢測(cè)的依據(jù)也是食品安全國(guó)家標(biāo)準(zhǔn)中硫磺含量的檢測(cè)標(biāo)準(zhǔn)，檢測(cè)機(jī)構(gòu)參照了該標(biāo)準(zhǔn)規(guī)定的檢測(cè)方法。

　　中國(guó)中藥協(xié)會(huì)中藥材市場(chǎng)專業(yè)委員會(huì)咸勝表示，中藥材的過度熏蒸不僅對(duì)用藥者健康構(gòu)成威脅，還可能影響藥效。在國(guó)家沒有出臺(tái)成品藥的硫磺含量標(biāo)準(zhǔn)時(shí)，應(yīng)該加強(qiáng)源頭管控，加大對(duì)中藥材生產(chǎn)、流通環(huán)節(jié)的整治力度。

　　咸勝表示，硫磺熏蒸主要是從初加工這一道開始，因?yàn)槌跫庸み@第一道要不把握好，后面就無(wú)從談起了。本身現(xiàn)在中藥材市場(chǎng)就是處于小、散、亂的狀態(tài)，國(guó)家已經(jīng)有相關(guān)的政策，但我們的監(jiān)管、執(zhí)行是不是跟上?再一個(gè)，行業(yè)協(xié)會(huì)一直在針對(duì)中藥材質(zhì)量制定行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)，如果全國(guó)都能普遍使用綠色加工來(lái)代替?zhèn)鹘y(tǒng)的硫磺熏蒸，可能就能徹底轉(zhuǎn)變中藥材原材料含硫的問題。

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