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基因編輯丨Mission Bio公司CEO訪談錄——基于CRISPR的療法興起與AAV載體技術(shù)復(fù)蘇

來源:網(wǎng)絡(luò)

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日期:2025-08-13 10:29:45

  Mission Bio是一家致力于通過其獨(dú)特平臺突破批量測序和標(biāo)準(zhǔn)單細(xì)胞測序技術(shù)局限的公司。于當(dāng)?shù)貢r間2025年5月13—17日在新奧爾良舉行的第28屆美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會(ASGCT)年會上,該公司公布了Tapestri平臺的相關(guān)數(shù)據(jù)。

  會議期間,Mission Bio首席執(zhí)行官Brian Kim接受了采訪,對該公司動態(tài)以及他對細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域的見解進(jìn)行了深入了解。采訪中,Kim探討了對當(dāng)前行業(yè)趨勢的觀察,并闡述了公司在合作與伙伴關(guān)系方面的戰(zhàn)略規(guī)劃。

  能否簡單介紹一下Mission Bio今年在ASGCT上展示的重點(diǎn)內(nèi)容?

  我們本次帶來兩項(xiàng)重要發(fā)布。其一是與基因泰克(Genentech)合作的研究成果,其二是與Ayal Hendel博士共同推進(jìn)的關(guān)鍵性研究——這些進(jìn)展將為我們服務(wù)的群體帶來非凡價值。

  另一項(xiàng)重磅消息是我們與Integrated DNA Technologies(IDT)建立了合作伙伴關(guān)系。這一合作契機(jī)實(shí)際上源自2024年舉辦的ASGCT會議。通過將IDT全球領(lǐng)先的rhAmpSeq技術(shù)整合至我們的檢測體系,我們將開發(fā)出具有超高靈敏度的分析方法,精準(zhǔn)評估CRISPR療法的靶向效力與脫靶效應(yīng),從而能提供更完善的安全性表征方案。

  我們正身處一個充滿不確定性的時期,但必須明確的一點(diǎn)是,這只是轉(zhuǎn)型陣痛而非行業(yè)衰退。所有藥物研發(fā)都會經(jīng)歷起伏。近期《》報道的CRISPR療法成功治愈罕見遺傳病患嬰的案例闡明了,當(dāng)現(xiàn)有技術(shù)已能創(chuàng)造這樣的生命奇跡時,我們有理由相信這個領(lǐng)域必將擁有遠(yuǎn)大前景。

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  就Mission Bio而言,我們對該領(lǐng)域的投入堅(jiān)定不移。目前公司已參與超17項(xiàng)生物制藥客戶的臨床試驗(yàn),并有3家商業(yè)及學(xué)術(shù)實(shí)驗(yàn)室將我們的產(chǎn)品作為實(shí)驗(yàn)室自建檢測(LDT)方案投入使用。我們將持續(xù)優(yōu)化檢測技術(shù)與產(chǎn)品,助力客戶研發(fā)突破。當(dāng)前面臨的階段性挑戰(zhàn)終將過去,而我們將始終與行業(yè)共同成長。

  我們對基于CRISPR的療法感到非常振奮。這類療法正呈現(xiàn)加速發(fā)展態(tài)勢,特別是在早期研發(fā)客戶群體中需求激增——正如我們近日在《》看到的報道所印證的那樣。我們認(rèn)為這將成為未來重要的治療模式,目前相關(guān)研究才剛剛起步。公司曾參與部分已上市的CRISPR療法研發(fā),對此領(lǐng)域有著深厚積累,并將持續(xù)深耕。

  另一個值得注意的現(xiàn)象是AAV(腺相關(guān)病毒)及病毒載體療法的強(qiáng)勢回歸,這多少有些出乎意料。今年早些時候,媒體可能過早地宣稱AAV技術(shù)式微,但現(xiàn)實(shí)情況恰恰相反。這再次證明,要把握行業(yè)真實(shí)動向,必須親身參與ASGCT等專業(yè)會議,直接聆聽業(yè)界聲音,而非輕信大眾媒體的片面報道。

  去年我們重點(diǎn)推進(jìn)了開放合作戰(zhàn)略,例如與邁阿密大學(xué)合作開展的臨床效用數(shù)據(jù)收集項(xiàng)目,以及與IDT達(dá)成的合作。今年下半年還將陸續(xù)公布更多合作計(jì)劃。我們始終敞開大門,歡迎更多合作伙伴與我們聯(lián)系——Mission Bio已準(zhǔn)備好開展全方位業(yè)務(wù)合作。

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