據(jù)科技日?qǐng)?bào)，瑞典烏普薩拉大學(xué)研究團(tuán)隊(duì)在8月6日出版的《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表成果稱(chēng)，全球首例由CRISPR-Cas基因編輯技術(shù)獲得的供體胰島β細(xì)胞，在未使用免疫抑制劑的情況下，在Ⅰ型糖尿病患者體內(nèi)成功存活，并發(fā)揮功能長(zhǎng)達(dá)12周。這項(xiàng)技術(shù)為根治Ⅰ型糖尿病帶來(lái)曙光。

　　Ⅰ型糖尿病是免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤攻擊胰島β細(xì)胞導(dǎo)致的疾病。為攻克Ⅰ型糖尿病治療中存在的難題，研究團(tuán)隊(duì)開(kāi)創(chuàng)性地采用“基因魔剪”CRISPR-Cas12b技術(shù)，對(duì)供體胰島細(xì)胞進(jìn)行了改造：敲除B2M和CIITA基因以降低免疫原，轉(zhuǎn)導(dǎo)慢病毒以過(guò)度表達(dá)CD47。得到的低免疫工程細(xì)胞隨后被精準(zhǔn)植入42歲受試者的左肱橈肌。值得注意的是，整個(gè)治療過(guò)程完全未使用糖皮質(zhì)激素、抗炎藥和免疫抑制劑。

　　84天的嚴(yán)密監(jiān)測(cè)顯示，移植細(xì)胞成功躲避了免疫系統(tǒng)的“追殺”，未引發(fā)T細(xì)胞活化或抗體反應(yīng)。影像學(xué)檢查證實(shí)移植物存活良好，患者糖化血紅蛋白顯著下降42%。

　　研究團(tuán)隊(duì)表示，此次使用的低免疫基因編輯技術(shù)可能獲得更多治愈性β細(xì)胞，未來(lái)有望實(shí)現(xiàn)無(wú)需免疫抑制的糖尿病根治方案，讓數(shù)百萬(wàn)患者擺脫每日扎針的痛苦及長(zhǎng)期并發(fā)癥的出現(xiàn)。

　　基因編輯技術(shù)是一種能夠?qū)ι矬w基因組及其轉(zhuǎn)錄產(chǎn)物進(jìn)行定點(diǎn)修飾或者修改的技術(shù)，可對(duì)特定DNA片段進(jìn)行敲除、加入和替換等，從而在基因組水平上進(jìn)行精確的基因編輯。

　　今年以來(lái)，中國(guó)科學(xué)家在基因編輯領(lǐng)域也取得了不少成就。近日，來(lái)自中國(guó)科學(xué)院遺傳與發(fā)育生物學(xué)研究所的科研人員，開(kāi)發(fā)了一種新型基因編輯技術(shù)。該技術(shù)在動(dòng)植物中實(shí)現(xiàn)了從幾千個(gè)堿基到幾百萬(wàn)個(gè)堿基級(jí)別的大片段DNA的精準(zhǔn)操控，顯著提升了基因編輯的尺度和能力。相關(guān)研究成果8月4日在線(xiàn)發(fā)表于《細(xì)胞》雜志。

　　當(dāng)前，基因編輯技術(shù)正從實(shí)驗(yàn)室內(nèi)的理論研究與初步探索向?qū)嶋H應(yīng)用場(chǎng)景轉(zhuǎn)化。在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，基因編輯技術(shù)為遺傳病的治療提供了新的方法。在農(nóng)業(yè)領(lǐng)域，通過(guò)基因組編輯技術(shù)與水稻雜種優(yōu)勢(shì)利用技術(shù)的結(jié)合，我國(guó)成功培育出新一代抗鎘超級(jí)稻。在生物制造領(lǐng)域，基因編輯技術(shù)是實(shí)現(xiàn)產(chǎn)量提升、成本降低、能耗減少的新型“催化劑”。

　　據(jù)《Big Ideas 2023》投研預(yù)測(cè)，到2030年基因編輯療法年總收入將達(dá)到300億美元，如果能夠拓展應(yīng)用于治療Ⅰ型糖尿病，年總收入將擴(kuò)展至600億美元。

　　基因編輯技術(shù)通過(guò)定點(diǎn)修飾基因組，可實(shí)現(xiàn)基因敲除、插入或替換，是生命科學(xué)的“底層工具”。近年來(lái)，CRISPR-Cas12b等新型工具降低了脫靶率，大片段DNA精準(zhǔn)操控技術(shù)突破了編輯尺度限制，慢病毒載體與基因修飾的結(jié)合則解決了免疫排斥難題……這些技術(shù)進(jìn)步推動(dòng)基因編輯從“實(shí)驗(yàn)室”走向“應(yīng)用場(chǎng)”。

　　醫(yī)學(xué)領(lǐng)域：遺傳病治療、癌癥免疫療法（如CAR-T優(yōu)化）、再生醫(yī)學(xué)（如）。此次Ⅰ型糖尿病治療的突破，正是其在慢性病領(lǐng)域的重大進(jìn)展。

　　農(nóng)業(yè)領(lǐng)域：抗病蟲(chóng)害、耐逆境（如抗鎘）、高產(chǎn)優(yōu)質(zhì)的作物/畜禽育種。我國(guó)已通過(guò)基因編輯培育出抗鎘超級(jí)稻，大幅提升糧食安全。

　　生物制造領(lǐng)域：通過(guò)編輯微生物基因組，優(yōu)化發(fā)酵工藝，降低成本并提升產(chǎn)物產(chǎn)量（如生物燃料、醫(yī)藥中間體）。

　　A股市場(chǎng)已有超20家上市公司深度參與基因編輯產(chǎn)業(yè)鏈，覆蓋工具研發(fā)、場(chǎng)景應(yīng)用、服務(wù)支持等環(huán)節(jié)。以下為核心標(biāo)的梳理：

　　作為國(guó)內(nèi)醫(yī)用耗材龍頭，穩(wěn)健醫(yī)療的基因編輯布局兼具“醫(yī)療屬性”與“農(nóng)業(yè)屬性”。

　　農(nóng)業(yè)端：旗下全棉時(shí)代與華中農(nóng)業(yè)大學(xué)聯(lián)合成立“棉花研究院”，聚焦基因編輯技術(shù)在水棉種培育中的應(yīng)用，包括海陸融雜交技術(shù)、高衣分棉種擴(kuò)繁等。棉花是全球重要經(jīng)濟(jì)作物，基因編輯技術(shù)可提升棉纖維品質(zhì)（如強(qiáng)度、長(zhǎng)度）與抗逆性（如抗蟲(chóng)、耐旱），直接增厚種植收益。

　　醫(yī)療端：通過(guò)收并購(gòu)?fù)晟漆t(yī)用耗材矩陣，已覆蓋低值醫(yī)用耗材七大類(lèi)中的六大類(lèi)。2024年收購(gòu)GRI公司后全球產(chǎn)能與渠道進(jìn)一步優(yōu)化。在基因編輯技術(shù)推動(dòng)的再生醫(yī)學(xué)（如組織修復(fù)材料）領(lǐng)域，其高端傷口敷料、一次性手術(shù)耗材等產(chǎn)品有望受益于臨床需求升級(jí)。

　　機(jī)構(gòu)認(rèn)可度：27家機(jī)構(gòu)發(fā)布研報(bào)給予“積極型”評(píng)級(jí)，看好其在醫(yī)療消費(fèi)與農(nóng)業(yè)科技的雙賽道協(xié)同潛力。

　　藥康生物通過(guò)控股靈康生物（持股33.34%）切入基因編輯實(shí)驗(yàn)動(dòng)物賽道。靈康生物專(zhuān)注于實(shí)驗(yàn)豬的疾病模型研發(fā)、基因編輯動(dòng)物開(kāi)發(fā)及異種研究，是國(guó)內(nèi)少數(shù)具備大規(guī)模生產(chǎn)基因編輯大動(dòng)物能力的機(jī)構(gòu)之一。

　　核心價(jià)值：基因編輯技術(shù)的發(fā)展催生了對(duì)“定制化實(shí)驗(yàn)動(dòng)物”的高需求——無(wú)論是新藥研發(fā)（需模擬人類(lèi)疾病的動(dòng)物模型），還是異種（需敲除豬內(nèi)源性病毒、敲入人源基因），均依賴(lài)高精度基因編輯的實(shí)驗(yàn)動(dòng)物。靈康生物的技術(shù)儲(chǔ)備，使其成為基因編輯產(chǎn)業(yè)鏈中“賣(mài)水人”角色，未來(lái)將充分受益于創(chuàng)新藥、再生醫(yī)學(xué)等領(lǐng)域的研發(fā)投入增長(zhǎng)。

　　皇氏集團(tuán)作為乳業(yè)龍頭，近年來(lái)積極布局農(nóng)業(yè)科技，目前已在水?；蚓庉嬵I(lǐng)域形成技術(shù)儲(chǔ)備。水牛是我國(guó)南方重要的畜力與乳用動(dòng)物，但其產(chǎn)奶量（約1500-2000公斤/年）遠(yuǎn)低于荷斯坦奶牛（約8000-10000公斤/年）。通過(guò)基因編輯技術(shù)優(yōu)化水牛產(chǎn)奶相關(guān)基因（如乳蛋白、生長(zhǎng)激素基因），可顯著提升單產(chǎn)水平，同時(shí)增強(qiáng)抗病性（如炎），推動(dòng)水牛奶產(chǎn)業(yè)升級(jí)。

　　市場(chǎng)空間：我國(guó)水牛奶市場(chǎng)規(guī)模不足百億元，但消費(fèi)升級(jí)下需求持續(xù)增長(zhǎng)，基因編輯技術(shù)有望打開(kāi)“量?jī)r(jià)齊升”空間。

　　秋樂(lè)種業(yè)聚焦玉米、小麥等大田作物育種，近年通過(guò)基因編輯技術(shù)開(kāi)展抗穗腐病、抗青枯病研究。穗腐病與青枯病是玉米、小麥的主要病害，傳統(tǒng)防治依賴(lài)農(nóng)藥，不僅污染環(huán)境，還易導(dǎo)致抗藥性?；蚓庉嫾夹g(shù)可直接敲除感病基因或?qū)肟共』?，培育“抗病豐產(chǎn)”新品種，符合國(guó)家“藏糧于技”戰(zhàn)略。

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　　政策紅利：2023年中央一號(hào)文件明確支持生物育種產(chǎn)業(yè)化，基因編輯作物（非轉(zhuǎn)基因）的商業(yè)化進(jìn)程有望加速，秋樂(lè)種業(yè)的技術(shù)儲(chǔ)備將轉(zhuǎn)化為品種優(yōu)勢(shì)。

　　除上述公司外，多家基因編輯概念股獲機(jī)構(gòu)“積極型”評(píng)級(jí)，核心邏輯在于技術(shù)壁壘與場(chǎng)景落地能力：

　　科前生物（動(dòng)物疫苗龍頭）：在動(dòng)物基因編輯領(lǐng)域布局深遠(yuǎn)，其疫苗研發(fā)中已應(yīng)用基因編輯技術(shù)優(yōu)化抗原表達(dá)，提升疫苗效價(jià)。

　　百普賽斯（重組蛋白龍頭）：作為基因編輯工具鏈的關(guān)鍵供應(yīng)商，其提供的重組蛋白、抗體等產(chǎn)品廣泛應(yīng)用于基因編輯實(shí)驗(yàn)。

　　信立泰（創(chuàng)新藥龍頭）：在心血管、糖尿病等領(lǐng)域布局基因編輯療法，例如通過(guò)編輯脂肪細(xì)胞代謝相關(guān)基因開(kāi)發(fā)新型降糖藥。

　　昭衍新藥（CRO龍頭）：作為藥物臨床前研究的核心服務(wù)商，其基因編輯動(dòng)物模型評(píng)價(jià)能力是創(chuàng)新藥研發(fā)的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。

　　基因編輯技術(shù)的突破，不僅是科學(xué)史上的里程碑，更是產(chǎn)業(yè)變革的“導(dǎo)火索”。從Ⅰ型糖尿病治療的臨床進(jìn)展，到農(nóng)業(yè)育種、生物制造的規(guī)?；瘧?yīng)用，基因編輯正從“概念”走向“現(xiàn)實(shí)”。A股市場(chǎng)中，具備技術(shù)儲(chǔ)備、場(chǎng)景落地能力的上市公司，有望在這一輪技術(shù)革命中搶占先機(jī)。對(duì)于投資者而言，關(guān)注“技術(shù)-場(chǎng)景-商業(yè)化”閉環(huán)清晰的企業(yè)，或是把握時(shí)代機(jī)遇的關(guān)鍵。

　　數(shù)據(jù)來(lái)源：科技日?qǐng)?bào)、《Big Ideas 2023》投研、上市公司公告。