8月4日深夜，國際頂級學術(shù)期刊《細胞》在線發(fā)表了一項來自中國的突破性成果——中國科學院遺傳與發(fā)育生物學研究所高彩霞研究員團隊成功研發(fā)出全球首個可編程染色體編輯技術(shù)(Programmable Chromosome Engineering, PCE)。該技術(shù)能夠在動植物中實現(xiàn)從千堿基到兆堿基級別DNA的多類型染色體精準操縱，顯著提升了真核生物基因組的操縱尺度和能力。
傳統(tǒng)基因編輯技術(shù)(如CRISPR-Cas9)雖以高效精準著稱，但受限于同源重組機制，難以實現(xiàn)大片段DNA的定向插入、刪除或替換。高彩霞團隊創(chuàng)新攻克這一瓶頸：通過開發(fā)高通量重組位點快速改造平臺，成功創(chuàng)制新型Lox變體，解決了Lox位點固有對稱性導致的重組反應可逆問題，并借助人工智能對Cre重組酶進行優(yōu)化，使其重組效率提升至3.5倍。此外，團隊還創(chuàng)建并優(yōu)化了重組酶的無痕編輯策略Re-pegRNA，實現(xiàn)了重組后特異性位點的精準替換。通過這些技術(shù)創(chuàng)新，PCE系統(tǒng)可對不同Lox位點的插入位置和方向進行靈活編程，實現(xiàn)大片段DNA的精準無痕操縱。
審稿專家評價稱，中國團隊發(fā)表的研究工作，代表了基因工程領域的重大突破，在育種和基因治療方面具有巨大的應用潛力。
基因編輯行業(yè)是近年來生命科學領域發(fā)展最為迅猛的前沿技術(shù)領域之一，它通過精準地對生物體基因組進行添加、刪除或替換等操作，為疾病治療、農(nóng)業(yè)育種、生物制藥等眾多領域帶來了前所未有的變革機遇。
以CRISPR-Cas9為代表的基因編輯工具因其高效、精準、操作簡便等優(yōu)勢，迅速成為全球科研和產(chǎn)業(yè)關注的焦點。
在醫(yī)療領域，基因編輯有望攻克一些傳統(tǒng)醫(yī)學難以治愈的遺傳性疾病和疑難雜癥，為患者帶來新的希望;在農(nóng)業(yè)方面，它能夠快速培育出具有優(yōu)良性狀的農(nóng)作物品種，提高糧食產(chǎn)量和質(zhì)量，增強農(nóng)作物的抗病蟲害能力;在生物制藥領域，基因編輯可用于開發(fā)新型藥物和細胞治療技術(shù)，推動個性化醫(yī)療的發(fā)展。
近年來，全球基因編輯市場規(guī)?？焖僭鲩L。根據(jù)Allied Market Research以及Global Market Research統(tǒng)計，2021年至2022年，全球基因編輯行業(yè)市場規(guī)模由48.11億美元增長至54.12億美元，2022年同比增速為12.49%?？傮w來看，行業(yè)增速較快，且市場規(guī)模仍有較大的增長空間。隨著技術(shù)的不斷進步和應用領域的拓展，基因編輯市場有望迎來更大的爆發(fā)。
從相關初創(chuàng)企業(yè)的空間分布來看，我國基因編輯行業(yè)也呈現(xiàn)出一定的地域特征。根據(jù)中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會的數(shù)據(jù)，我國50大基因編輯初創(chuàng)企業(yè)主要分布在江浙滬皖地區(qū)，京津冀、大灣區(qū)、成渝經(jīng)濟圈有少量分布。這種分布格局與當?shù)氐目蒲袑嵙?、產(chǎn)業(yè)基礎和政策環(huán)境等因素密切相關。江浙滬皖地區(qū)擁有眾多高校和科研機構(gòu)，為基因編輯技術(shù)的研發(fā)提供了人才和技術(shù)支持;同時，該地區(qū)的產(chǎn)業(yè)配套完善，有利于初創(chuàng)企業(yè)的快速發(fā)展。
從1973年重組DNA技術(shù)誕生，到2020年CRISPR獲諾貝爾獎，再到今日PCE技術(shù)問世，基因編輯正從“分子剪刀”進化為“染色體編程器”。隨著人工智能、單分子測序等技術(shù)的融合，人類或?qū)崿F(xiàn)“設計生命”的終極夢想——從定制微生物到改造人類胚胎，每一次技術(shù)躍遷都在叩擊倫理與法律的邊界。
因為基因編輯涉及人類生命健康，一旦出現(xiàn)失誤或濫用，可能會帶來嚴重的后果。通過制定嚴格的政策和法規(guī)，可以確?；蚓庉嫾夹g(shù)在安全、有效的前提下應用于醫(yī)療領域，保障患者的權(quán)益。
在農(nóng)業(yè)領域，中國科學院院士、北京大學生命科學學院教授許智宏認為基因編輯技術(shù)應持積極開放態(tài)度，在健康領域應及時出臺相關政策、法規(guī)和條例來規(guī)范和引導，以推動基因編輯在中國的可持續(xù)健康發(fā)展。
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