CRISPR將會(huì)影響的行業(yè)包括醫(yī)藥、食品、農(nóng)業(yè)和工業(yè)生物技術(shù)。由于C R I S P R-C as9基因編輯系統(tǒng)非常容易建立和使用，各個(gè)領(lǐng)域的研究人員都可以利用這項(xiàng)技術(shù)。

　　回顧一下，實(shí)際上，當(dāng)病毒侵入細(xì)菌時(shí)，其獨(dú)特的D N A會(huì)被整合到細(xì)菌基因組中的CRISPR序列中。這意味著下一次病毒攻擊時(shí)，細(xì)菌會(huì)記住它并發(fā)送RNA和Cas來定位和破壞病毒。

　　雖然細(xì)菌中還有其他C a s酶在病毒攻擊自己時(shí)會(huì)截?cái)嗖《荆獵 a s9是動(dòng)物體內(nèi)執(zhí)行這種任務(wù)的最佳酶。大眾所熟知的術(shù)語CR I S P R-C as9是指切割動(dòng)物（和人類）DNA的Cas酶的種類。

　　2015年，中國科學(xué)家通過去肌肉生長抑制素基因基因創(chuàng)造了兩個(gè)超級肌肉小獵犬。在沒有該基因的情況下，小獵犬表現(xiàn)出“肌肉肥大”，明顯比未經(jīng)基因改造的犬更強(qiáng)壯。

　　與動(dòng)物研究相比，編輯人類D N A的CRISPR實(shí)驗(yàn)發(fā)展較緩慢，主要是由于倫理和監(jiān)管問題。鑒于改變?nèi)祟惢蚪M的永久性，F(xiàn)DA對于CR I S PR的態(tài)度是謹(jǐn)慎的。一些科學(xué)家甚至提出應(yīng)該暫停CRISPR試驗(yàn)，直到我們獲得更多有關(guān)該技術(shù)對人類潛在影響的信息。

　　想象一下未來，父母可以定制寶寶的樣子，選擇未出世孩子的身高和眼睛顏色。所有特質(zhì)都可以根據(jù)個(gè)人喜好定制：家養(yǎng)寵物的大小，植物的壽命等。這聽起來像是反烏托邦科幻小說，但其實(shí)這并不是遙不可及。

　　2012年，科學(xué)家們首次發(fā)現(xiàn)CRISPR，并對CRISPR（也稱為Cas9或CRISPR-Cas9）的應(yīng)用感到驚訝。CRISPR可能會(huì)徹底改變我們應(yīng)對一些問題的方法，如癌癥，食物短缺和。在最近的中，CRISPR甚至可以被用作診斷疾病的工具。但是，與任何新技術(shù)一樣，它也可能會(huì)導(dǎo)致意想不到的問題。

　　不斷變化的DNA將不可避免地導(dǎo)致一系列難以預(yù)想的后果。社會(huì)和各行業(yè)如果源自文庫了解CRISPR的基礎(chǔ)知識(shí)，就無法應(yīng)用這項(xiàng)技術(shù)。接下來，讓我們從其定義，應(yīng)用和局限性深入了解CRISPR。

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　　什么是CRISPR？CRISPR是細(xì)菌遺傳密碼及其免疫系統(tǒng)的一個(gè)定義性特征，是細(xì)菌用來保護(hù)自己免受病毒攻擊的防御系統(tǒng)。它也存在于古生物界（單細(xì)胞微生物）中的生物體中。首字母縮寫詞“CRISPR”——Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats。實(shí)質(zhì)上，它是一系列重復(fù)的D N A序列，并且這些D N A之間存在“spacers”。

　　為了更好的應(yīng)用這項(xiàng)技術(shù)，研究人員增加了一個(gè)新的步驟：在C R I S P RCa s9切割D NA后，攜帶“固定”基因的新D N A序列可以嵌入到新的間隔中?；蛘?，切割可以同時(shí)“敲除”不需要的基因，例如，導(dǎo)致疾病的基因。

　　雖然涉及患者參與的臨床試驗(yàn)仍在等待監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)，但CRISPR已經(jīng)應(yīng)用于活體和非活體人類胚胎實(shí)驗(yàn)中。

　　例如，2017年8月，由俄勒岡州健康和科學(xué)大學(xué)的生殖生物學(xué)家ShoukhratMitalipov領(lǐng)導(dǎo)的一個(gè)小組獲得了私人贊助，使用CR I S P R-C as9識(shí)別了導(dǎo)致心肌增厚的胚胎突變。突變的胚胎在實(shí)驗(yàn)室將突變率恢復(fù)到了72％（高于普通50％的遺傳率）。

　　CRISPR研究的飛速發(fā)展，已經(jīng)超越了基礎(chǔ)D N A編輯。2017年12月，S a l k研究所設(shè)計(jì)了CR I S P R-C as9系統(tǒng)的不成熟版本，能夠在沒有編輯基因組的情況下激活或關(guān)閉目標(biāo)基因。展望未來，這種技術(shù)可以解決基因編輯永久性的問題。

　　每個(gè)行業(yè)都可以利用CRISPR：它可以為人類疾病創(chuàng)造新的藥物，幫助農(nóng)民種植抗病作物，創(chuàng)造新的動(dòng)植物物種，甚至讓滅絕的物種起死回生。

　　簡而言之，細(xì)菌利用這些基因序列來“記住”攻擊它們的每種病毒。細(xì)菌會(huì)將病毒的D N A整合到自己的細(xì)菌基因組中。這種病毒D N A最終成為CRISPR序列中的“spacers”。這種防御系統(tǒng)可以在同種病毒再次發(fā)起攻擊時(shí)給予細(xì)菌保護(hù)或免疫力。

　　總是位于CRISPR附近的基因，稱為C a s（C R I S P R相關(guān)）基因。一旦激活，這些基因就會(huì)產(chǎn)生特殊的蛋白質(zhì)，這些蛋白質(zhì)是與C R I S P R共同進(jìn)化的酶。這些Cas酶能夠充當(dāng)切割DNA的“分子剪刀”。

　　自最初發(fā)現(xiàn)CRISPR以來，其應(yīng)用的領(lǐng)域迅速擴(kuò)大。雖然還處于早期階段，但“動(dòng)物模型”（即實(shí)驗(yàn)室動(dòng)物）已經(jīng)向我們展示了如何操縱CRISPR技術(shù)。

　　小鼠是研究CRISPR治療潛力的實(shí)驗(yàn)對象。擁有超過人類90%的基因，小鼠是哺乳動(dòng)物中理想的實(shí)驗(yàn)對象。小鼠實(shí)驗(yàn)表明，CRISPR可以消除與假肥大性肌營養(yǎng)不良（D M D）相關(guān)的缺陷基因，抑制神經(jīng)性舞蹈病蛋白質(zhì)的形成并消除HIV感染。

　　截至2018年2月，賓夕法尼亞大學(xué)正在等待F D A對于一項(xiàng)研究的最終批準(zhǔn)。該研究旨在評估應(yīng)用CRISPR治療多發(fā)性骨髓瘤，黑色素瘤和肉瘤患者的安全性。

　　歐洲也可能會(huì)在2018年首次進(jìn)行人體CRISPR研究。CRISPR Therapeutics的研究集中在一種稱為β-地中海貧血的血液疾病上，這種疾病會(huì)導(dǎo)致血紅蛋白的成分改變。