IGI 創(chuàng)始人在 2015 年的第一次 TED 演講中珍妮弗·杜德娜很好地介紹了 CRISPR-Cas9 系統(tǒng)如何幫助科學(xué)家編輯class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=脫氧核糖核酸的縮寫，是一種長分子，編碼細胞功能或病毒復(fù)制所需的信息。形成類似于扭曲梯子的雙螺旋形狀。梯子或鏈的每一側(cè)都有稱為堿基的不同化學(xué)物質(zhì)，縮寫為 A、C、T 和 G。堿基之間有吸引力，使得 A 粘附在 T 上，而 C 粘附在 G 上。梯子的這些橫檔稱為堿基對。這些字母的序列稱為遺傳密碼。href=的DNA幾乎在任何一種class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=生命的基本單位。生物體內(nèi)的細胞數(shù)量從一個（例如酵母）到千萬億個（例如藍鯨）不等。細胞由四種使其發(fā)揮功能的關(guān)鍵大分子（蛋白質(zhì)、脂質(zhì)、碳水化合物和核酸）組成。除其他功能外，細胞可以生成和分解分子、移動、生長、分裂和死亡。href=細胞或有機體。這種革命性的基因工程工具為治療遺傳疾病、改善農(nóng)業(yè)和營造健康的環(huán)境創(chuàng)造了巨大的機會，同時也迫使我們應(yīng)對困難的道德困境。

　　DNA是地球上生命的指導(dǎo)手冊。 它編碼了生物體的基本特性——它如何生活、生長和繁殖。 改變活細胞中的 DNA 序列稱為class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　有意改變生物體的遺傳密碼?？梢允褂?ZFN、TALEN 或 CRISPR 來實現(xiàn)。這些系統(tǒng)用于在特定 DNA 位點產(chǎn)生雙鏈斷裂。當(dāng)細胞修復(fù)斷裂時，序列會發(fā)生變化?？捎糜谝瞥⒏幕蛱砑?DNA。class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　編碼用于制造蛋白質(zhì)的信息的 DNA 片段。 每個基因都是一組指令，用于制造幫助細胞、有機體或病毒發(fā)揮功能的特定分子機器。

　　的發(fā)展class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　發(fā)音為“crisper”。一種在細菌和古細菌中發(fā)現(xiàn)的適應(yīng)性免疫系統(tǒng)，被用作基因組工程工具?！俺纱氐囊?guī)律間隔的短回文重復(fù)序列”的縮寫，指宿主基因組中包含交替重復(fù)序列和獨特的外來 DNA 片段的部分。CRISPR 相關(guān)監(jiān)視蛋白使用這些獨特序列作為分子照片，尋找并摧毀病毒 DNA 以保護細胞。

　　生物體或病毒的完整 DNA 序列。 基因組本質(zhì)上是一套巨大的指令，用于制造細胞的各個部分并指導(dǎo)一切如何運行。href=基因組基因編輯徹底改變了科學(xué)家編輯基因組的能力。2012 年，IGI 創(chuàng)始人 Jennifer Doudna、Emmanuelle Charpentier 及其團隊的研究開發(fā)了一種重新利用細菌免疫系統(tǒng)的方法，稱為 CRISPR，這個縮寫代表epeats——使用 CRISPR 相關(guān)技術(shù)在精確位置打斷 DNAclass=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　一串氨基酸折疊成三維結(jié)構(gòu)。 每種蛋白質(zhì)都專門發(fā)揮特定作用，幫助細胞生長、分裂和發(fā)揮功能。 構(gòu)成所有生物的四種大分子（蛋白質(zhì)、脂質(zhì)、碳水化合物和核酸）之一。href=蛋白質(zhì)(class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　一種源自 CRISPR-Cas 細菌免疫系統(tǒng)的蛋白質(zhì)，已被用于基因組工程。使用 RNA 分子作為向?qū)韺ふ一パa的 DNA 序列。一旦確定目標(biāo) DNA，Cas9 就會切斷兩條鏈。它被比作“分子剪刀”或“基因手術(shù)刀”。在 CRISPR 免疫中，切割病毒 DNA 可防止其破壞宿主細胞。在基因組工程中，切割基因組 DNA 會啟動修復(fù)過程，最終對其序列進行更改或“編輯”。href=）就像分子剪刀一樣切割 DNA。當(dāng) DNA 被切割時，就有機會通過利用細胞的天然修復(fù)途徑來改變切割部位及其周圍的 DNA 序列。

　　科學(xué)家可以通過添加新的 DNA 片段來編輯生物體的基因組，以便細胞在修復(fù) DNA 斷裂時用作模板。通過這種方式，科學(xué)家可以替代致病的class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　從一個遺傳字母（核苷酸）到另一個的變化。 DNA序列的變異導(dǎo)致了世界上令人難以置信的物種多樣性，甚至發(fā)生在同一物種的不同生物體之間。 雖然有些突變根本沒有任何后果，但某些突變可以直接導(dǎo)致疾病。 突變可能是由 DNA 損傷劑（例如紫外線）引起的，也可能是由細胞酶復(fù)制 DNA 時發(fā)生的錯誤引起的。 它們也可以通過基因組工程方法有意制造。

　　科學(xué)家還可以使用 CRISPR 完全“敲除”基因，破壞其功能或?qū)е录毎Ｖ怪圃斓鞍踪|(zhì)。這是使用的技術(shù)卡斯格維，第一個被批準(zhǔn)的 CRISPR 療法class=glossaryLink cmtt_Disease aria-describedby=tt data-cmtooltip=鐮狀細胞病是一種隱性遺傳疾病，其編碼部分血紅蛋白分子的基因會導(dǎo)致紅細胞畸形。它們的“鐮刀”或新月形狀會阻塞血管，減緩或阻止血流。這會導(dǎo)致突發(fā)性劇烈疼痛。鐮狀細胞病的并發(fā)癥包括慢性疼痛、中風(fēng)、器官損傷和貧血。鐮狀細胞病可能致命。輸血和骨髓移植是治療嚴(yán)重鐮狀細胞病的可選方案。Casgevy 是首個獲批的基于 CRISPR 技術(shù)的藥物，可以治愈嚴(yán)重鐮狀細胞病。鐮狀細胞病 (SCD) 對某些人群的影響尤為顯著。在全球范圍內(nèi)，撒哈拉以南非洲地區(qū)的發(fā)病率最高。在美國，SCD 主要影響非裔美國人。美國約有 100,000 萬人患有鐮狀細胞病。href=鐮狀細胞病。還可以通過“class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　指改變細胞基因表達但不改變其 DNA 代碼。相反，DNA 和保持 DNA 的蛋白質(zhì)被“標(biāo)記”上可移除的化學(xué)信號。表觀遺傳標(biāo)記告訴其他蛋白質(zhì)如何讀取 DNA、忽略哪些部分以及將哪些部分轉(zhuǎn)錄成 RNA。這就好比在書的某一頁上貼一張“跳過”的紙條——讀者會忽略這一頁，但書本身并沒有改變。href=表觀遺傳的編輯”，它可以增加或減少基因的效果，通常是暫時的。CRISPR 工具箱不斷擴展，出現(xiàn)了新的方法，例如class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　一種基因組編輯，使用 CRISPR 組件直接將有限的單個 DNA 堿基更改為其他堿基，而不會破壞 DNA。堿基編輯器是通過將 DNA 修飾酶融合（附著）到 DNA 靶向 Cas 蛋白（如 Cas400）而制成的。href=基礎(chǔ)編輯和class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　kaiyun平臺官網(wǎng)登錄 開云網(wǎng)站

　　一種基因組編輯，使用 CRISPR 組件直接將任何單個 DNA 字母更改為任何其他字母或進行小插入而不破壞 DNA。主要編輯器是通過將 DNA 修飾酶融合（附著）到 DNA 靶向 Cas 蛋白（如 Cas9）而制成的。

　　總之，這些基因組編輯方法為科學(xué)家提供了強大的新工具來治療疾病、改善農(nóng)業(yè)、開發(fā)阻止和適應(yīng)氣候變化的新方法，以及通過編輯幾乎任何生物體的 DNA 來研究生物學(xué)的基本問題。

　　“隱藏在一些世界上最小的生物體內(nèi)的是科學(xué)家們偶然發(fā)現(xiàn)的最強大的工具之一。 這是一個已經(jīng)存在的防御系統(tǒng)class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　一種數(shù)量眾多的微生物。這些單細胞生物肉眼看不見，沒有細胞核，形狀各異。它們存在于各種環(huán)境中，從北極土壤到人體內(nèi)部。大多數(shù)細菌對人體健康無害，但某些致病細菌可能導(dǎo)致疾病。

　　CRISPR 基因組編輯已迅速在科學(xué)研究實驗室、醫(yī)學(xué)和農(nóng)業(yè)中得到采用。通過我們對讀者友好的深入探討基因組編輯如何影響我們當(dāng)今生活的世界，了解更多信息。

　　像 CRISPR 這樣的強大技術(shù)引發(fā)了許多倫理問題。這些問題包括該技術(shù)應(yīng)該或不應(yīng)該如何使用、誰可以使用該技術(shù)以及它可能帶來的好處。在 IGI，我們致力于指導(dǎo)負責(zé)任地使用 CRISPR 技術(shù)，與世界各地的利益相關(guān)者和政策制定者合作，并為醫(yī)學(xué)和農(nóng)業(yè)的進步創(chuàng)造新的可及性和可負擔(dān)性模式。訪問我們的公共影響計劃頁面了解有關(guān) IGI 在 CRISPR 監(jiān)管、獲取和可負擔(dān)性方面的工作的更多信息。

　　“我們每個人都肩負著重大責(zé)任，要仔細考慮科學(xué)突破的預(yù)期影響和意外后果?！薄材莞ァざ诺履?/p>

　　在 IGI，我們的目標(biāo)是利用 CRISPR 和其他先進的基因組技術(shù)來解決世界在健康、環(huán)境和農(nóng)業(yè)方面面臨的最大問題。我們尤其希望推動研究以滿足服務(wù)不足的人群的需求，并確保公平地獲得基于 CRISPR 的進展。

　　創(chuàng)作中的裂縫帶領(lǐng)讀者踏上科學(xué)之旅，生動地探索一個重塑人類未來的意外發(fā)現(xiàn)。

　　IGI 創(chuàng)始人 Jennifer Doudna 撰寫了這本科普書，講述了她在 CRISPR 研究方面的個人和專業(yè)經(jīng)歷。與她以前的研究生 Sam Sternberg 合著，創(chuàng)作中的裂縫提供 CRISPR 基因組編輯技術(shù)的發(fā)展、其應(yīng)用和倫理影響的幕后花絮。

　　CRISPR 的故事充滿了意想不到的發(fā)現(xiàn)、不拘一格的人物和挑釁性的問題。

　　來自執(zhí)行制片人丹·拉瑟和導(dǎo)演亞當(dāng)·博爾特，人性剖析 CRISPR 背后的科學(xué)原理，讓觀眾思考歷史上最具變革性的創(chuàng)新之一的潛在影響。可在 Netflix 或 PBS 上點播觀看。訪問影片的官網(wǎng)附帶的教育資源。