得益于一項(xiàng)全新合作，Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures項(xiàng)目將利用基因組編輯技術(shù)來(lái)解決潛在的數(shù)百種疾病，包括無(wú)法治愈的罕見(jiàn)遺傳性疾病。目的是確保能夠更快、更有效地開(kāi)發(fā)治療方法并將其帶給患者。

　　IGI由加州大學(xué)的3個(gè)校區(qū)（該研究所所在的加州大學(xué)舊金山分校、加州大學(xué)洛杉磯分校和加州大學(xué)伯克利分校）以及其他研究機(jī)構(gòu)的遺傳學(xué)研究人員和臨床專(zhuān)家組成。

　　該中心將首先針對(duì)免疫系統(tǒng)的2種遺傳缺陷開(kāi)展CRISPR治療：家族性噬血細(xì)胞性淋巴組織細(xì)胞增多癥（HLH），該病會(huì)導(dǎo)致免疫細(xì)胞過(guò)度活躍，從而損害全身的組織和器官；以及Artemis缺陷型重癥聯(lián)合免疫缺陷（ART-SCID），其中T淋巴細(xì)胞和B淋巴細(xì)胞無(wú)法成熟，使嬰兒容易受到致命感染。

　　“通過(guò)CRISPR，我們可以加快開(kāi)發(fā)改進(jìn)的療法，以惠及所有需要的患者，”加州大學(xué)舊金山分校杰弗里·莫德?tīng)栐l(fā)性免疫缺陷診斷中心主任、兒科教授Jennifer Puck博士說(shuō)道?！八谢颊叨紤?yīng)該急切尋求治療，包括那些患有罕見(jiàn)疾病的兒童。”

　　由于IGI創(chuàng)建的CRISPR平臺(tái)在理論上可以重新編程以應(yīng)對(duì)任何基因突變，因此目標(biāo)是使用HLH和ART-SCID的治療方法作為模型，來(lái)開(kāi)發(fā)可擴(kuò)展的方法，從中可以開(kāi)發(fā)出可迅速用于其他遺傳疾病治療的方法。

　　“CRISPR的獨(dú)特性質(zhì)使其成為開(kāi)發(fā)基因編輯系統(tǒng)的理想選擇。”IGI技術(shù)總監(jiān)Fyodor Urnov表示，他與Doudna和IGI執(zhí)行董事Brad Ringeisen一起負(fù)責(zé)該項(xiàng)目。

　　Artemis缺陷型重癥聯(lián)合免疫缺陷（ART-SCID）和噬血細(xì)胞性淋巴組織細(xì)胞增生癥（HLH）是許多罕見(jiàn)疾病的典型代表，因?yàn)榛颊呷后w較小，使得藥物開(kāi)發(fā)具有挑戰(zhàn)性且成本高昂，平均一次臨床試驗(yàn)需要10年時(shí)間。

　　HLH和ART-SCID是兩種先天性免疫缺陷（IEI），都非常罕見(jiàn)。IEI在全球范圍內(nèi)總共約有500種分支類(lèi)型，影響著超過(guò)112000名患者。

　　“我們可以在實(shí)驗(yàn)室開(kāi)發(fā)CRISPR療法，但最終需要一種方法將其轉(zhuǎn)化為適用于數(shù)千名患者的臨床產(chǎn)品?！盜GI創(chuàng)始人Jennifer Doudna博士說(shuō)道，她是加州大學(xué)伯克利分校的生物化學(xué)家，因共同開(kāi)發(fā)CRISPR基因編輯技術(shù)而獲得諾貝爾獎(jiǎng)。

　　目前，進(jìn)行CRISPR療法的臨床試驗(yàn)的患者只有幾百人。IGI希望他們的工作能讓這個(gè)數(shù)字在未來(lái)十年內(nèi)增加十倍。

　　經(jīng)過(guò)數(shù)十年的研究，加州大學(xué)舊金山分校兒科學(xué)教授Mort Cowan博士通過(guò)使用慢病毒傳遞系統(tǒng)，在14名患有ART-SCID的兒童的自體骨髓干細(xì)胞中插入修復(fù)版的Artemis基因，成功治療了他們。該治療的CRISPR版本可以更精確地定位基因拷貝的去向，避免了慢病毒在基因插入位點(diǎn)附近可能引起的毒性反應(yīng)。

　　ART-SCID和HLH都擁有廣泛的患者登記，以方便未來(lái)臨床試驗(yàn)的招募。由于這兩種疾病都是與終身更新免疫系統(tǒng)有關(guān)的造血骨髓干細(xì)胞疾病，瞄準(zhǔn)這些細(xì)胞可以避免將 CRISPR分子傳遞到其他疾病組織中。

　　“我們知道如何將CRISPR分子傳遞到細(xì)胞中來(lái)修復(fù)它們，得益于現(xiàn)有的注冊(cè)中心和專(zhuān)家醫(yī)生網(wǎng)絡(luò)，我們也知道如何接觸到患者。通過(guò)率先關(guān)注ART-SCID和HLH，我們的目標(biāo)是通過(guò)臨床前和臨床開(kāi)發(fā)制定路線圖，并為其他適應(yīng)癥（無(wú)論是否罕見(jiàn)）引領(lǐng)道路。”加州大學(xué)舊金山分校兒科教授Mort Cowan說(shuō)道。

　　最近，一位浙江寧波的公務(wù)員告訴記者，最近她發(fā)現(xiàn)開(kāi)會(huì)時(shí)有一個(gè)變化，不再需要做PPT了。早幾年，每到年底，浙江不少機(jī)關(guān)單位工作匯報(bào)都需配PPT，公務(wù)員通常要熬夜改排版、加動(dòng)畫(huà)，時(shí)間都花在改格式上。

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