央廣網(wǎng)天津4月12日消息（記者褚夫晴 實習(xí)記者黎小漫）近日，國家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)血友病B基因治療藥物（信玖凝）上市，這是我國首個遺傳病基因治療產(chǎn)品，也是亞洲首款、全球第三款血友病B基因治療藥物。該藥物由信念醫(yī)藥肖嘯教授團(tuán)隊研發(fā)，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院張磊教授團(tuán)隊牽頭開展臨床研究，標(biāo)志著我國在基因治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)從“跟跑”到“領(lǐng)跑”的重大突破。

　　血友病B是一種由凝血因子IX缺乏引起的遺傳性出血性疾病，患者常因輕微外傷或自發(fā)性出血而飽受痛苦。長期以來，患者需終身接受凝血因子替代治療，頻繁注射不僅給患者帶來極大痛苦，還伴隨著感染、血栓等風(fēng)險。該基因治療藥物的出現(xiàn)，為患者帶來了全新的治療選擇。

　　在內(nèi)蒙古草原，牧歌曾因重度血友病B臥床20年，右膝關(guān)節(jié)因反復(fù)出血徹底變形，走路如“刀割”。在接受該基因治療藥物治療后，他的凝血因子IX活性從近乎零升至正常水平，關(guān)節(jié)疼痛消失，能夠重新策馬馳騁。天津的樂樂也曾因血友病B依賴輪椅生活多年，但在接受該基因治療藥物后，他的凝血因子IX活性顯著提升并長期穩(wěn)定在正常范圍內(nèi)，成功接受了膝關(guān)節(jié)置換手術(shù)，如今已重新站立、工作。他們的故事，是該基因治療藥物為患者帶來的新生喜訊。

　　該基因治療藥物的成功研制離不開張磊教授團(tuán)隊和肖嘯教授團(tuán)隊的多年努力。他們聯(lián)合開展的臨床試驗，攻克了患者招募、技術(shù)優(yōu)化等難題。經(jīng)過六年的臨床研究，該基因治療藥物最終獲批上市。

　　值得注意的是，國際同類藥物定價高達(dá)350萬美元（約合人民幣2500萬元），而該基因治療藥物憑借完全自主知識產(chǎn)權(quán)的AAV（腺相關(guān)病毒）載體技術(shù)，有望大幅降低治療成本?；蛑委煹某晒Σ粌H為我國血友病B患者帶來治愈希望，也引發(fā)國外患者高度關(guān)注。不少國外患者通過《柳葉刀-血液病學(xué)》《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》等國際權(quán)威期刊了解到中國基因治療技術(shù)，并表達(dá)了來華接受治療的意愿。

　　項目牽頭人張磊教授表示：“這場治愈夢，我們做了二十年。如今，患者能騎馬、爬山、結(jié)婚，這是醫(yī)學(xué)的勝利，更是生命的奇跡。接下來我們將推進(jìn)更多罕見病基因療法的研發(fā)?！眻F(tuán)隊核心成員肖嘯教授指出，該載體平臺還可應(yīng)用于血友病A、地中海貧血等遺傳病治療。目前，我國已注冊登記的B型血友病患者約3800人，該藥物的上市將改變我國患者依賴進(jìn)口凝血因子的歷史。kaiyun中國網(wǎng)頁版登錄kaiyun中國網(wǎng)頁版登錄